神刊CA发表 | 肺癌是头号癌症（死亡人数最多），癌症药物获取困难（价格太高，自费比例高）

来源： 2020-11-24

在全球范围内，癌症是第二大死亡原因，其数量大大超过人类免疫缺陷病毒/后天免疫缺陷综合症，结核病和疟疾的总和。及时诊断，获得负担得起的有效治疗和高质量护理的机会，这可以降低癌症患者的死亡率。gHi帝国网站管理系统

2020年2月18日，Javier Cortes团队在顶级癌症期刊CA（IF=292）在线发表题为“Enhancing global access to cancer medicines”的综述文章，该综述考虑了各种因素，这些因素会阻止人们获得抗癌药物（尤其是获得基本抗癌药物）。即使将基本癌症药物列入了国家药品清单，其成本也可能会阻止其使用。gHi帝国网站管理系统

该综述讨论了解决获取问题的潜在策略，包括基本癌症药物的全民健康覆盖，对癌症药物定价的更公平方法，降低开发成本，优化监管以及提高全球供应链的可靠性。优化癌症治疗的时间表不仅可以降低成本，还可以减少不良事件，并改善获得途径。需要更多更好的生物标志物来靶向最有可能从癌症药物中受益的患者。癌症药物的最佳使用取决于与肿瘤学相关的多种服务（包括实验室，影像学，手术和放疗）的有效联合。从这些支持服务到技术，以及对医护人员和其他员工的培训，在癌症护理的各个方面都必须进行投资。gHi帝国网站管理系统

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全球癌症负担

尽管取得了重大的治疗进展，但癌症仍是2017年全球第二大死亡原因（仅次于心血管疾病）。由癌症引起的死亡（17％）远远超过了由人类免疫缺陷病毒/后天免疫缺陷综合症等传染性疾病引起的死亡（1.7％），结核（2.1％）或疟疾（1.1％）。在2007年至2017年之间，癌症死亡人数增加了25.4％（从762万增至956万）。

根据GLOBOCAN的估计，2018年全世界有1810万人被诊断出癌症，有960万人死于癌症。约有85％的世界人口缺乏高质量的癌症登记系统，尤其是在低收入和中等收入国家，这影响了这些估计的可靠性。在近100个（185个国家）中，癌症是导致过早死亡的第一或第二位原因。世界范围内肺，结肠直肠，胃和肝癌是癌症死亡人数最多的。总体和个别癌症类型的癌症发生率因国家/地区而异，并反映了人口年龄分布，患病率和分布的差异。

在2000年至2015年期间，在CONCORD计划中71个国家/地区的3750万患者中被诊断为18种癌症之一，各国之间的5年生存率差异很大。例如，在2007年，肺癌的日本5年生存率约为33％，而印度为4％。在美国，乳腺癌的五年生存率为90％，而在南非为40％。由于各国癌症登记册数据和随访的质量和完整性各不相同，因此影响了CONCORD中生存估计的可比性。许多未纳入CONCORD的低收入和中等收入国家的生存结果可能会更糟。

深入研究特定国家/地区的癌症生存数据可能会揭示出种族或地区癌症生存率的差异。例如，在大多数癌症中，非洲裔美国人的生存率在美国任何种族或族裔群体中都是最低的。如果不采取措施减少获得癌症治疗和高质量护理机会的差距，到2030年非传染性疾病过早死亡减少三分之一的联合国可持续发展目标将无法实现。

这篇文章主要回顾全球对癌症药物的获取。主要目标是评估世界卫生组织《基本药物标准清单》中对癌症药物的吸收，审查负担能力和影响获得癌症药物（尤其是获得基本癌症药物）的其他关键因素，并确定可以解决该问题的解决方案。

癌症基本药物

获得抗癌药物是一项重大挑战，尤其是在资源贫乏地区和新兴经济体中。世界卫生组织编制了基本药物标准清单，以帮助这些国家选择要采购的药物，并将其列入本国的基本药物清单。基本药物被定义为“满足人群优先医疗需求的药物”。鉴于癌症是全球第二大死亡原因，癌症死亡人数正在增加，并且某些癌症对治疗反应强烈，因此有必要将某些抗癌药物视为基本药物。有关2019年世界卫生组织基本药物标准清单中的基本癌症药物，请参见who.int/medicines/publications/essentialmedicines/en/。

将一种药物列入世界卫生组织基本药物标准清单，这承认在全球范围内获得这些药物的人权，刺激了新制造商的进入，集结了利益相关者的支持，并且随着时间的流逝，形成了市场力量以提高可负担性。

获得抗癌药物

在对2015年人均国民总收入低于25,000美元的135个国家的国家药品清单进行的分析中，只有10％的国家包括了世界卫生组织基本药物标准清单中的所有25种基本癌症药物，而只有37％包括至少20种基本癌症药物。随着《世界卫生组织2015年基本药物标准清单》的引入，所有国家的19％包括曲妥珠单抗，37％包括≥芳香化酶抑制剂，30％包括伊马替尼，25％包括利妥昔单抗。

对非洲，亚洲，大洋洲，中东，北美洲，拉丁美洲和加勒比海地区的63个国家进行的调查发现，世界卫生组织《 2015年基本药物标准清单》中的大多数基本癌症药物均已列入国家处方；但是，在低收入国家，58％的基本癌症药物由患者承担费用，在中低收入国家中为32％，在中高收入国家中为1.8％，而在中低收入国家中则由患者承担。

抗癌药物价格

全球在癌症药物和相关支持治疗方面的支出从2013年的960亿美元增至2017年的1,330亿美元。癌症药物支出的增长率大大超过了新诊断的癌症病例;在2012年至2016年期间，每起癌症事件的癌症药物支出约为人均医疗总支出的2到8倍。到2022年，全球癌症药物市场估计将达到2000亿美元

高昂的价格即使在高收入国家，是患者无法获得抗癌药物的主要因素。例如，尽管多西他赛，曲妥珠单抗和帕妥珠单抗的组合对转移性乳腺癌的治疗非常有效，但卫生经济分析表明，如果愿意每年支付100,000美元就可以解决。如果不解决价格上涨问题，那么越来越多的高效疗法可能负担不起。

各国之间抗癌药物的价格差异很大，并且可能与一个国家的购买力无关。尽管国民总收入相当，但非洲的抗癌药物的基本价格比拉丁美洲高。2007年，抗癌药物的标价差异高达92％。15个欧洲国家之间的抗癌药物之间的实际支付价格差异高达58％。对于16个欧洲国家，澳大利亚和新西兰的31种抗癌药物，价格最高的国家和价格最低的国家之间的标价差异在28％到388％之间。这表明全球癌症药物定价缺乏透明度，可能会因回扣和价格保密协议的增加而加剧。

对美国和英国销售量最高的十种抗癌药物的分析发现，美国的价格比英国高42％。到2015年，美国的平均年价格通胀率为8.8％，但在英国，受价格法规的限制为0.33％。因此，癌症药物的价格受制药公司的驱动，以适应市场的承受力。癌症药物为原始药物公司创造的收入远远超过了这些药物的研究开发成本和未来研发的经济诱因。由于开发新的癌症药物存在风险，因此收入也应涵盖未成功投放市场的药物的费用。公司通常根据收入预期而不是根据抗癌药的价格来确定抗癌药的价格。

降低癌症药物成本的方法

仿制药和生物仿制药

据估计，在2016年至2020年期间失去专利的肿瘤生物产品在全球年度支出中占200亿美元。仿制药和生物仿制药可以帮助提高抗癌药物的成本效益并使更多的患者可以使用它们.。

由于缺乏专利法，一些中等收入国家已经生产了预定的生物仿制药，然后在高收入国家（如拉丁美洲的利妥昔单抗）引入了生物仿制药。预定的仿制药可能不符合现行标准。生物仿制药监管标准，应重新评估。

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获得特殊采购渠道（如列入世界卫生组织药物清单/政府采购清单）

降低抗癌药物的价格将提高其可负担性，增加其可及性并增加销量。它还将使其他抗癌药物被考虑列入世界卫生组织基本药物标准清单。

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优化癌症治疗方案

如果数据证明合理，则以频率较低的剂量，较短的时间使用抗癌药物将减少成本和不良事件，并改善获取途径。

例如，尚未确定许多批准的免疫检查点抑制剂的最佳，经济有效的剂量。尽管对于免疫检查点抑制剂而言，统一剂量是可行的，因为剂量反应或剂量毒性之间没有明确的关系，但基于体重的剂量仍在继续被批准。虽然依普利单抗的治疗通常限于4剂，但其他免疫检查点抑制剂的最佳治疗持续时间尚未确定。在没有完全缓解的情况下，许多患者会无限期地继续治疗，这将带来巨大的成本影响。在癌症药物的临床前和临床开发过程中，应更加重视确定最有效，最安全的时间表。

减少患者和卫生系统的成本和时间负担的另一种方法是使用更方便的抗癌药物制剂，尤其是在低收入和中等收入国家，患者可能需要长途跋涉才能接受静脉输液。皮下曲妥珠单抗的可用性允许由当地医疗保健专业人员或患者自己进行给药。重新开发抗癌药物不仅应被视为在开发路径后期扩展专利保护的策略；相反，应该从临床开发的开始就研究对患者最友好的癌症药物配方。

生物标志物

癌基因在癌症中的核心作用为开发个性化疗法奠定了基础，并使治疗和资源针对最有可能受益的患者。 需要更多更好的生物标志物来提高个性化疗法的成本效益。

优化癌症医学研究

仅在免疫肿瘤学方面，就有940种药物在临床开发中，1064种药物在临床前开发中以及3042项针对该研究的试验的57706名患者（包括仅涉及程序性死亡-1受体/程序性死亡-1受体配体-1抑制剂的469项联合试验）。尽管这些试验可能会带来一些突破，但该领域是零散的，不协调的，效率低下是由于重复研究和追求对临床健康影响较小的边缘适应症。

相反，如果政府资助大型试验，将标准方案与包括较少药物（较低剂量，持续时间较短）的方案进行比较，则可能会带来双重好处：生成的数据可以支持将来使用较短的方案，而在研究过程中使用的药物明显少于同一患者将按标准时间表接受治疗，尤其是采用1：2随机设计的患者。